在兒童生長(zhǎng)發(fā)育領(lǐng)域，小于胎齡兒（SGA）、努南綜合征（NS）、特發(fā)性矮小癥（ISS）等疾病一直是困擾諸多家庭的難題，傳統(tǒng)的每日一次生長(zhǎng)激素治療雖有一定效果，但患者依從性不佳等問(wèn)題限制了其療效的充分發(fā)揮。

然而，5月12日，諾和諾德公布的一項(xiàng)重磅研究成果——其每周一次生長(zhǎng)激素Sogroya（somapacitan）III期REAL8籃子試驗(yàn)數(shù)據(jù)，為這一困境帶來(lái)了新的曙光，開(kāi)啟了每周一次生長(zhǎng)激素治療的新篇章。

Sogroya是一種人生長(zhǎng)激素類似物，采用白蛋白結(jié)合延長(zhǎng)技術(shù)，這一獨(dú)特技術(shù)使得Sogroya能夠附著在血液中的白蛋白上，從而延緩其清除速度，發(fā)揮更長(zhǎng)時(shí)間的作用，為患者提供更加便捷的治療選擇。

而此次的III期REAL8籃子試驗(yàn)更是采用了創(chuàng)新的研究設(shè)計(jì)，它并非針對(duì)單一適應(yīng)證進(jìn)行研究，而是在同一試驗(yàn)方案下，同時(shí)研究Sogroya在SGA、特納綜合征（TS）、NS和ISS四種不同但相關(guān)的適應(yīng)證中的應(yīng)用。

在研究過(guò)程中，Sogroya與傳統(tǒng)的每日一次生長(zhǎng)激素Norditropin進(jìn)行了嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膶?duì)比。研究對(duì)象涵蓋了SGA、NS、ISS的青春期前兒童，通過(guò)52周時(shí)身高生長(zhǎng)速度HV測(cè)量年生長(zhǎng)速率，以科學(xué)、客觀的方式評(píng)估Sogroya的療效。

結(jié)果顯示，在SGA兒童中，與低劑量Norditropin相比，Sogroya的估算年平均身高生長(zhǎng)速率HV更優(yōu)，達(dá)到11.0厘米/年，相較于Norditropin的9.4厘米/年展現(xiàn)出顯著優(yōu)勢(shì)；與高劑量Norditropin相比，Sogroya也達(dá)到了非劣效性標(biāo)準(zhǔn)，分別為11.0厘米/年與11.1厘米/年，療效相當(dāng)。在NS兒童中，Sogroya的估算年平均HV為10.4厘米/年，優(yōu)于Norditropin的9.2厘米/年。而在ISS兒童中，兩者估算年平均HV均為10.5厘米/年，Sogroya與Norditropin的療效相當(dāng)。

除了令人矚目的療效數(shù)據(jù)，Sogroya的安全性同樣值得關(guān)注。REAL8研究顯示，Sogroya耐受性良好，與每日一次的生長(zhǎng)激素相比，并未發(fā)現(xiàn)安全性和耐受性問(wèn)題。

從患者的角度來(lái)看，每周一次的Sogroya給藥方案無(wú)疑是一個(gè)巨大的福音。傳統(tǒng)的每日一次生長(zhǎng)激素治療，需要患者或家長(zhǎng)每天進(jìn)行注射，這不僅給患者帶來(lái)了身體上的不適，如注射部位的疼痛等，還增加了心理負(fù)擔(dān)，容易導(dǎo)致患者產(chǎn)生抵觸情緒，進(jìn)而影響治療依從性。而Sogroya的每周一次給藥方式，極大地減輕了家長(zhǎng)和孩子的負(fù)擔(dān)，提高了治療的依從性。

目前，諾和諾德已在歐盟和美國(guó)提交了Sogroya三種適應(yīng)癥的監(jiān)管審查申請(qǐng)。

結(jié)語(yǔ)：諾和諾德公布的Sogroya III期REAL8籃子試驗(yàn)數(shù)據(jù)，以其顯著的療效、良好的安全性以及創(chuàng)新的研究設(shè)計(jì)，為兒童生長(zhǎng)障礙的治療帶來(lái)了革命性的變革。