近日，中國首款獲批上市的干細(xì)胞藥物艾米邁托賽注射液在北京大學(xué)人民醫(yī)院開出首張?zhí)幏剑糜趩伪扼w移植患者治療。該藥物單次治療費(fèi)用為19800元，以8次為一個(gè)完整療程計(jì)算，總費(fèi)用約15.8萬元。
橫向?qū)Ρ葒H市場(chǎng)，美國FDA批準(zhǔn)的間充質(zhì)干細(xì)胞藥物Ryoncil單劑定價(jià)高達(dá)19.4萬美元（約139萬元），是艾米邁托賽注射液?jiǎn)蝿┵M(fèi)用的70倍。
首個(gè)獲批上市
鉑生卓越生物科技（北京）有限公司研發(fā)的干細(xì)胞療法艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生），于2025年1月2日獲國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)上市，適應(yīng)癥為治療14歲以上以消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD），成為我國首個(gè)獲批上市的間充質(zhì)干細(xì)胞治療藥物。
當(dāng)前，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）與誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs）是臨床與科研領(lǐng)域的兩大焦點(diǎn)。其中，MSCs因具備來源廣泛、免疫原性低、多向分化能力及強(qiáng)大免疫調(diào)節(jié)功能等特點(diǎn)，成為海內(nèi)外干細(xì)胞療法的研究核心。這類細(xì)胞幾乎可從所有器官組織中獲取，包括骨髓、脂肪、臍帶、胎盤、羊水及胎兒組織等，能分化為特定譜系的功能細(xì)胞。
據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球范圍內(nèi)已有超過1300項(xiàng)MSCs相關(guān)臨床試驗(yàn)，覆蓋骨科疾病、心血管疾病、免疫性疾病等多個(gè)治療領(lǐng)域。
2011年，韓國Pharmicell公司研發(fā)的Cellgram獲批上市，成為全球首個(gè)干細(xì)胞藥物，用于治療心肌梗死。
2024年12月18日，美國FDA批準(zhǔn)首款MSC療法Ryoncil上市，用于治療2個(gè)月以上兒童患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。該療法曾獲FDA孤兒藥、快速通道及優(yōu)先審評(píng)資格認(rèn)定。
Ryoncil源自同種異體骨髓生成的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞，在一項(xiàng)多中心單臂研究中，54名接受異基因造血干細(xì)胞移植（allo-HSCT）后患SR-aGVHD的兒童患者參與研究，每周兩次靜脈輸注Ryoncil，持續(xù)四周。數(shù)據(jù)顯示，治療開始28天后，16名患者（30%）達(dá)到完全緩解，22名患者（41%）達(dá)到部分緩解。
突破“天價(jià)”壁壘
作為艾米邁托賽注射液的同類產(chǎn)品，Ryoncil于2024年12月獲FDA批準(zhǔn)用于類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。其單次治療費(fèi)用19.4萬美元（約139萬元人民幣），一個(gè)療程需8次，總費(fèi)用達(dá)155.2萬美元（約1114萬元人民幣）。這一價(jià)格雖低于Kymriah（47.萬美元/針），但仍屬全球最貴細(xì)胞療法之一。
高昂的研發(fā)投入，以及原代細(xì)胞培養(yǎng)的高質(zhì)控成本和跨洲冷鏈運(yùn)輸?shù)木揞~開支，是Ryoncil高定價(jià)的根本原因。
韓國和日本作為干細(xì)胞治療先行國家，已上市多款產(chǎn)品，但價(jià)格仍處于高位。韓國Cartistem（退行性關(guān)節(jié)炎）每劑1.9萬-2.1萬美元，日本治療aGVHD的骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞Temcell為7700美元/袋，標(biāo)準(zhǔn)療程4周8袋，總費(fèi)用12.3萬-18.5萬美元。均遠(yuǎn)超中國同類產(chǎn)品。
2025年3月，海南博鰲樂城干細(xì)胞大會(huì)在首次公布三項(xiàng)干細(xì)胞治療官方定價(jià)：
膝骨關(guān)節(jié)炎：脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞單次注射3.6萬元，成本集中于細(xì)胞制備與質(zhì)檢，規(guī)模化后價(jià)格或進(jìn)一步下降；
COPD：氣道基底層干細(xì)胞治療單次15萬元，較肺移植（超60萬元）風(fēng)險(xiǎn)與費(fèi)用顯著降低；
心力衰竭：臍帶來源間充質(zhì)干細(xì)胞需每周輸注1次、共3次，總費(fèi)用18萬元。
2025年4月26日公布的第二批細(xì)胞與基因治療技術(shù)項(xiàng)目中，針對(duì)骨髓移植后抗宿主病的間充質(zhì)干細(xì)胞治療技術(shù)定價(jià)8萬元/次。與之形成鮮明對(duì)比的是，艾米邁托賽注射液以19800元/6000萬單位的定價(jià)，將同適應(yīng)癥治療成本降至博鰲技術(shù)服務(wù)價(jià)格的25%。
作為國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的干細(xì)胞藥物，艾米邁托賽注射液在國際國內(nèi)定價(jià)體系中展現(xiàn)出顯著的普惠性優(yōu)勢(shì)。
艾米邁托賽采用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞，而臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞不僅易于獲取，適合大規(guī)模生產(chǎn)。
其次，在艾米邁托賽注射液的工藝開發(fā)、生產(chǎn)過程中，應(yīng)用了清華大學(xué)生物醫(yī)學(xué)工程學(xué)院基于3D微載體的干細(xì)胞規(guī)模化培養(yǎng)技術(shù)，通過自動(dòng)化、連續(xù)性、密閉式的三維細(xì)胞制備工藝管線，單批次即可完成百億甚至千億量級(jí)的細(xì)胞生產(chǎn)制備。對(duì)比傳統(tǒng)的細(xì)胞培養(yǎng)生產(chǎn)方式，解決了人工成本高、生產(chǎn)空間需求大、細(xì)胞產(chǎn)品批次生產(chǎn)數(shù)量有限的問題。
盡管睿鉑生的定價(jià)較國際同類產(chǎn)品已顯著降低，但15.8萬元的完整療程費(fèi)用仍超出許多中國家庭的經(jīng)濟(jì)承受能力。由于干細(xì)胞療法適應(yīng)癥多為罕見病，患者基數(shù)較小，醫(yī)保談判面臨較大阻力。鑒于國內(nèi)CAR-T療法尚未納入醫(yī)保目錄的現(xiàn)狀，可探索“商保先行+分期支付”等創(chuàng)新模式，提升患者可及性。
加速邁進(jìn)
在政策層面，CDE頻頻推出細(xì)胞治療的相關(guān)政策，全面加速干細(xì)胞技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化進(jìn)程。
2024年初，CDE發(fā)布《間充質(zhì)干細(xì)胞防治移植物抗宿主病臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》，針對(duì)干細(xì)胞治療移植物抗宿主病（GVHD）的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、療效評(píng)價(jià)等提供具體技術(shù)建議，旨在推動(dòng)干細(xì)胞藥物上市工作。
2024年2月，新修訂的《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄》將細(xì)胞治療藥物、細(xì)胞培養(yǎng)列入鼓勵(lì)類產(chǎn)業(yè)目錄，
2024年5月，北京藥監(jiān)局核發(fā)了全國首張干細(xì)胞《藥物生產(chǎn)許可證》。
2025年6月10日，CDE發(fā)布《先進(jìn)治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》，首次明確我國“先進(jìn)治療藥品（ATMPs）”分為細(xì)胞治療藥品（CTMPs）、基因治療藥品（GTMPs）及其他類，為干細(xì)胞藥物的注冊(cè)申報(bào)與市場(chǎng)準(zhǔn)入建立清晰的分類框架。
政策紅利直接帶動(dòng)產(chǎn)業(yè)資本活躍。根據(jù)公開數(shù)據(jù)，2024年國內(nèi)細(xì)胞治療行業(yè)共發(fā)生53起融資事件，50家企業(yè)合計(jì)融資超35億元。
除已上市的艾米邁托賽外，國內(nèi)超20款干細(xì)胞藥物處于臨床試驗(yàn)階段，適應(yīng)癥覆蓋GVHD、骨關(guān)節(jié)炎、心力衰竭等。
中源協(xié)和的VUM02注射液（人臍帶源間充質(zhì)干細(xì)胞注射液）已獲8個(gè)適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，臨床進(jìn)度最快的已進(jìn)入III期臨床。
YFQLXB-UC01注射液是齊魯細(xì)胞自主研發(fā)的一款凍存細(xì)胞制劑，其主要有效成分為臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞。目前，已啟動(dòng)失代償期肝硬化和中、重度急性呼吸窘迫綜合征等4項(xiàng)臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。
思比曼生物的異體人源脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞注射液（AlloJoin）于2025年4月啟動(dòng)膝骨關(guān)節(jié)炎的關(guān)鍵性III期臨床。
結(jié)語
艾米邁托賽15.8萬元的療程定價(jià)，成為中國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)商業(yè)化的標(biāo)志性突破，充分展現(xiàn)了“中國智造”的成本控制優(yōu)勢(shì)與創(chuàng)新實(shí)力。未來，可通過技術(shù)創(chuàng)新降本、推動(dòng)醫(yī)保及商業(yè)保險(xiǎn)政策覆蓋等路徑，助力細(xì)胞產(chǎn)業(yè)可持續(xù)發(fā)展。隨著干細(xì)胞治療可及性的提升，這場(chǎng)以15.8萬元為起點(diǎn)的產(chǎn)業(yè)探索，正逐步為更多患者開啟精準(zhǔn)治療的新可能。
